삼성제약, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ 국내 2b/3상 임상계획 제출

삼성제약이 진행성핵상마비(PSP) 치료제로 개발 중인 ‘GV1001’의 국내 2b/3상 임상시험을 추진한다.

삼성제약은 28일 GV1001의 국내 2b/3상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 공시했다.

이번 임상은 다국가·다기관에서 진행하는 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 설계됐다. 2b상과 3상을 별도로 진행하는 대신 중간 분석을 통해 적정 용량을 선정한 뒤 3상 규모로 확대하는 ‘2b/3상 적응적 설계(adaptive design)’를 적용한다.

적응적 설계는 사전에 정한 임상시험 계획 범위에서 중간 분석 결과를 토대로 대상자 수나 투여 용량, 투약 주기 등을 조정할 수 있는 임상시험 방식이다.

임상시험 대상은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자 총 360명이다. GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 피하 투여해 적정 용량을 확인하고 질환 중증도 변화와 안전성을 평가할 예정이다.

1차 유효성 평가지표는 투여 전과 비교해 GV1001을 72주 동안 투여한 뒤 나타나는 ‘진행성핵상마비 등급척도(PSPRS·PSP Rating Scale)’ 총점의 변화량이다.

임상시험계획이 승인되면 서울대학교병원이 운영하는 서울특별시보라매병원을 포함해 국내 7~9개 임상시험 실시기관에서 먼저 임상을 시작할 예정이다. 해외 임상은 국가와 실시기관 선정 절차를 거쳐 진행할 계획이다.

삼성제약 관계자는 “선행 2a상을 통해 확인한 GV1001 0.56㎎의 질환 지연 효과보다 강화된 임상적 의의를 도출하기 위해 2b/3상 적응적 설계로 변경해 안전성과 유효성을 검증하기로 했다”며 “이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 효과를 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

삼성제약은 지난 1월 GV1001의 PSP 치료제 품목 조건부 허가를 식약처에 신청했으며 현재 심사가 진행 중이라고 밝혔다. 회사 측은 이번 임상시험계획 제출은 조건부 허가 심사와는 별개로, 조건부 허가 여부와 관계없이 GV1001의 용량과 유효성·안전성을 평가하기 위한 절차라고 설명했다.

진행성핵상마비는 보행과 균형, 안구운동 등에 장애를 일으키는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 파킨슨병과 일부 증상이 유사하지만 진행 양상과 치료 반응 등에 차이가 있으며, 현재 질환의 진행 자체를 억제하는 치료제 개발을 위한 연구가 진행되고 있다.

GV1001은 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 삼성제약은 앞서 진행한 임상에서 안전성과 PSP-RS 환자군의 질환 진행과 관련한 결과를 확인했다고 밝혔으며, 이번 2b/3상 임상을 통해 이를 추가로 평가할 예정이다.